Mogelijk nieuw medicijn tegen ziekte van Alzheimer

Farmaceutisch bedrijf Biogen gaat bij de Amerikaanse toezichthouder FDA goedkeuring vragen voor een middel tegen de ziekte van Alzheimer. Het bedrijf wil dit later dit jaar ook doen bij het Europees geneesmiddelenbureau (EMA). Wat betekent dit nu precies voor mensen met alzheimer in Nederland?

Waarom is deze aanvraag belangrijk?

Er zijn op dit moment vier middelen tegen dementie die de ziekte vertragen. Als deze aanvraag goedgekeurd wordt, dan komt er voor het eerst in 15 jaar een nieuw middel tegen de ziekte van Alzheimer op de markt. “Dit is zeker een hoopgevende stap”, zegt Koko Beers, neurobioloog bij de Hersenstichting. “Het feit dat de aanvraag wordt gedaan, geeft aan dat er vertrouwen is dat het effect heeft bij een groep patiënten in een vroeg stadium van de ziekte van Alzheimer. Maar er zijn nog wel wat onzekere factoren.”

Het onderzoek naar het middel is eerder stopgezet, maar het middel lijkt nu wel effect te hebben. Hoe kan dat?

Op basis van de resultaten van een tussentijdse analyse is in maart de studie stopgezet. Deelnemers aan het onderzoek werden geïnformeerd dat het middel (Aducanumab) niet beter werkte dan de placebo. Maar uit een nieuwe analyse van extra gegevens van 300 deelnemers blijkt dat het middel toch effect had bij patiënten die een hoge dosis kregen.

Hoe werkt het middel?

Een oorzaak voor Alzheimer is de opstapeling van een specifiek eiwit (amyloid-beta). Dit eiwit klontert samen tussen de hersencellen, waardoor deze niet meer met elkaar kunnen communiceren. Het middel Aducanumab lijkt in staat te zijn om dat eiwit binnen een jaar af te breken.

Wat zijn de effecten?

Volgens de farmaceut gaan patiënten minder snel achteruit in denkvermogen zoals geheugen en andere mentale taken. Ook gingen ze minder snel achteruit in dagelijks functioneren, zoals aankleden, douchen en thee zetten. Het middel kan de ziekte van Alzheimer niet stoppen of genezen.

Is het middel voor iedereen geschikt?

Nee, het nieuwe medicijn werkt niet voor iedereen. Op basis van eerdere onderzoeken met vergelijkbare medicijnen, lijkt het onwaarschijnlijk dat het middel werkt bij mensen met een vergevorderd stadium van de ziekte Alzheimer. Het middel grijpt in op een specifiek eiwit dat alleen bij de ziekte van Alzheimer een rol speelt. Bij mensen met andere vormen van dementie, zal het middel niet werken.

Komt het middel op de (Europese) markt? En wanneer dan?

Dat is op dit moment niet duidelijk. Het kan zijn dat de toezichthouders die de medicijnen beoordelen de nieuwe analyse accepteren. Dan is toelating tot de markt een stap dichterbij. Het is ook mogelijk dat ze om nieuw onderzoek vragen. In dat geval kan het nog jaren duren voordat het medicijn beschikbaar wordt voor patiënten. Registratie en beoordeling van een nieuw medicijn duurt meestal minimaal 1 tot 1,5 jaar.