Wat is gentherapie?
Als je een erfelijke hersenaandoening hebt, dan komt dat door een fout in je genen. Deze fout heeft je ziek gemaakt. Het kan zijn dat 1 van je ouders deze fout heeft. En dat jij die van je ouder geërfd hebt. Maar de fout kan ook bij jou zijn ontstaan.
Met gentherapie kunnen artsen de fout in je genen behandelen. En zo je klachten verminderen. Of je mogelijk zelfs helemaal genezen. Hoe de behandeling precies gebeurt, hangt af van welk soort gentherapie je krijgt. Zo kunnen artsen het gen met de fout vervangen. Of de fout repareren.
Voor wie is gentherapie?
Gentherapie kan helpen bij erfelijke ziektes of aandoeningen die nu nog niet te genezen zijn. Het kan ook helpen bij bepaalde ziektes die niet erfelijk zijn. Zoals bepaalde vormen van kanker.
In Nederland wordt gentherapie op dit moment alleen gebruikt bij een paar erfelijke ziektes en aandoeningen. Zoals de spierziekte SMA.
Voor bepaalde andere ziektes en aandoeningen is er ook al gentherapie ontwikkeld. Maar deze behandelingen zijn nog niet goedgekeurd door de overheid.
Hersenaandoeningen waarbij gentherapie wordt gebruikt
Op dit moment wordt gentherapie in Nederland nog niet gebruikt als behandeling voor hersenaandoeningen. Daar is eerst meer onderzoek voor nodig.
Wetenschappers en artsen denken dat gentherapie in de toekomst kan helpen bij allerlei hersenaandoeningen. Zoals Metachromatische leukodystrofie (MLD) en de ziekte van Huntington.
Hoe werkt gentherapie?
Er bestaan verschillende soorten gentherapie. De arts beoordeelt welk soort gentherapie het beste werkt voor jou. Dit hangt af van allerlei dingen. Zoals je situatie, je klachten en je ziekte of aandoening.
Elke soort gentherapie werkt weer op een andere manier. We leggen uit hoe 4 soorten gentherapie werken.
Soort 1: De fout in het gen repareren
Dit soort gentherapie repareert de fout in de gen. Dit kan op verschillende manieren. Bijvoorbeeld door het foute stukje uit het gen te halen. En in plaats daarvan een goed stukje erin te zetten. Deze techniek heet CRISPR-Cas9.
Soort 2: Het foute gen afsluiten
Hierbij wordt het gen met de fout afgesloten. Daardoor kan het foute gen niet meer werken. Dit zorgt ervoor dat je klachten mogelijk verdwijnen.
Soort 3: Het foute gen vervangen
Bij deze vorm van gentherapie haalt een arts het foute gen uit je lichaam. In plaats daarvan krijg je een nieuw gen zonder fout. Omdat dit gen werkt zoals het hoort, kunnen je klachten mogelijk helemaal verdwijnen.
Soort 4: Een extra gen toevoegen
Bij dit soort gentherapie krijg je een extra gen in je lichaam. Dit kan er in bepaalde gevallen voor zorgen dat je klachten verdwijnen.
Bijvoorbeeld als het foute gen een bepaalde stof niet maakt. Of daar te weinig van maakt. Het extra gen kan deze stof dan maken.
Zo kan het extra gen ervoor zorgen dat je genoeg van deze stof in je lichaam hebt. Daardoor kunnen je klachten uiteindelijk verminderen of verdwijnen.
Hoe gebeurt de behandeling?
Eerst onderzoekt de arts in welk gen de fout zit. Deze informatie gaat naar een laboratorium. Daar wordt een aangepast gen gemaakt. Dit gen wordt verpakt in een aangepast virus.
Dit aangepaste virus prikt de arts in je bloed. Dat gaat via een infuus: een plastic slangetje in je arm. Als het aangepaste virus bij de juiste cellen komt, wordt het aangepaste gen in de cel geplaatst.
Daar gaat dit gen zijn werk doen. Zo kunnen artsen er met gentherapie voor zorgen dat de fout in je gen minder of geen last meer veroorzaakt.
Resultaten van gentherapie
Gentherapie wordt voor veel verschillende ziektes ontwikkeld. Het wisselt sterk hoeveel er bekend is over de resultaten. Wat de gevolgen zijn over 10 jaar of langer, is onbekend.
Hoelang gentherapie werkt, hangt af van de behandeling en is soms ook nog onbekend. Sommige onderzoeken laten na 10 jaar nog goede resultaten zien.
Ook zijn vaak nog niet alle bijwerkingen bekend. Mogelijk kan gentherapie bepaalde ziektes en aandoeningen genezen, die tot nu toe nog niet te genezen waren.
Gentherapie werkt niet altijd
Of gentherapie werkt, hangt af van veel dingen. Zoals de soort ziekte of aandoening die je hebt. En hoe ernstig deze is. Maar ook: wat de oorzaak van je ziekte of aandoening is. Hierdoor kan het zijn dat gentherapie niet voor iedereen met dezelfde ziekte werkt.
Soms is een andere behandeling beter
Soms kan het zijn dat gentherapie geschikt is voor je, maar dat een andere behandeling toch beter voor jou is. Bijvoorbeeld omdat die andere behandeling gewoon al goed werkt. Of omdat je de mogelijke negatieve bijwerkingen belangrijker vindt dan de positieve gevolgen van de gentherapie.
Risico’s van gentherapie
Wetenschappers doen op dit moment veel onderzoek naar de veiligheid van gentherapie. En hoe goed het eigenlijk werkt. Het is nog niet bekend welke risico’s er allemaal zijn.
De Hersenstichting heeft bij het opstellen van deze tekst dankbaar gebruik gemaakt van adviezen van:
- Dr. Paul R. van der Valk, internist – vasculair geneeskundige, UMC Utrecht; onderzoeker gentherapie bij hemofilie B
Laatste update: november 2024