Hematopoietic stem cell-mediated lentiviral gene therapy for MPS II
Pim Pijnappel, Erasmus MC
€ 400.000
Mucopolysaccharidosis type II (MPS II; ziekte van Hunter) is een metabole ziekte die leidt tot ernstige hersenschade en dementie in jonge kinderen. Deze kinderen worden hierdoor volledig afhankelijk van zorg en overlijden rond het 18-20e levensjaar. In het huidige project beogen de projectuitvoerders om een belangrijke volgende stap te zetten voor de ontwikkeling van een lentivirale gentherapie. Bij de soortgelijke ziekte van Pompe laat deze therapie al veelbelovende resultaten zien. De projectuitvoerders willen de therapie voor een redelijke en transparante prijs kunnen ontwikkelen zodat het als vergoede zorg beschikbaar komt.
Treatment of patients with Primary Familial Brain Calcification with etidronate
Dineke Koek, UMC Utrecht
€ 400.000
Mensen met de ziekte van Fahr hebben een verkalkingsziekte van de kleine bloedvaten in de hersenen. Naarmate de ziekte vordert, krijgen patiënten steeds meer last van cognitieve-, psychische- en beweegstoornissen. Soortgelijke verkalkingsziekten buiten de hersenen worden succesvol behandeld met het geneesmiddel etidronaat. De projectuitvoerders vermoeden dat dit middel ook voor de ziekte van Fahr zou kunnen werken en willen dat in het huidige project onderzoeken.
Stimulating Amyloid Clearance in Cerebral Amyloid Angiopathy (Clear-Brain!)
Dr. Rolf Fronczek, LUMC
€ 399.649
Één van de meest voorkomende oorzaken van een hersenbloeding en vasculaire dementie is cerebrale amyloïd angiopathie (CAA). Bij CAA stapelt amyloïd-beta zich op in de kleine bloedvaten van de hersenen. Recent is ontdekt hoe de hersenen schadelijke eiwitten uit de vaten verwijderen, de ‘glymphatic pathway’. Dit schoonmaaksysteem lijkt met name tijdens de diepe slaap actief én wordt geremd door prikkelingen van de hersenen. De projectuitvoerders hopen door de diepe slaap te bevorderen en door stimulatie van de nervus vagus dat de efficiëntie van de glymphatic pathway wordt bevorderd en er meer amyloïd-beta wordt opgeruimd.
Het verbeteren van de afbraak van mutante eiwitten bij de Ziekte van Huntington
Prof. Dr. Eric Reits, Amsterdam umc
€ 375.290
Uit eerder onderzoek van deze projectuitvoerders blijkt dat niet zozeer het proteasoom hapert bij de Ziekte van Huntington, maar dat het herkennen en markeren van gemuteerde eiwitten hapert. Recentelijk zijn vele enzymen geïdentificeerd die betrokken zijn bij dit proces van herkennen en markeren. De projectuitvoerders hebben als doel om deze enzymen te kunnen stimuleren om zo een verbeterde afbraak van de gemuteerde eiwitten te bewerkstelligen.
SCA7 as a show case for personalized RNA therapy development in The Netherlands
Prof. Dr. Willeke van Roon-Mom, LUMC en dr. Bart van de Warrenburg Radboudumc
€ 400.000 en crowdfunding
SCA7 is een monogenetische hersenaandoening gekenmerkt door een progressief verloop waarbij de coördinatie en het zicht aangetast worden. Er is nog geen behandeling mogelijk, maar bij aanverwante aandoeningen SCA1 en SCA3 ziet AON-therapie er veelbelovend uit. De patiëntengroep is daarom, met ondersteuning van de Hersenstichting, een crowdfundactie begonnen om onderzoek naar een RNA-therapie voor SCA7 mogelijk te maken. De projectuitvoerders verwachten door het verwijderen van het schadelijke deel van het SCA7 eiwit een korter eiwit te maken dat haar taken nog wel kan uitvoeren, maar niet langer schade berokkent.
Drug delivery to the brain by ultrasound: The Dutch Neuro-FUS Consortium (DNFC)
Consortium coördinator: dr. Dannis van Vuurden, Prinses Maxima Centrum
Consortium partners: UMCU, LUMC, AmsterdamUMC
€ 2.499.672
Veel hersenaandoeningen zijn nog niet of nauwelijks te behandelen, onder meer doordat de hersenen zeer beperkt toegankelijk zijn voor medicatie. De zogenaamde ‘bloed-hersenbarrière’ zorgt ervoor dat een groot deel van de medicijnen de hersenen niet kan bereiken. Het ‘Dutch Neuro-FUS consortium’ richt zich op het openen van de hersenen voor therapie met MRI begeleide ‘Focused Ultrasound’ (FUS) technologie. Apparatuur voor deze technologie is door het Prinses Maxima Centrum en UMC Utrecht aangeschaft. Met behulp van uiterst precies gerichte geluidstrillingen worden de bloedvaten in de hersenen tijdelijk en lokaal geopend. In dit project worden de mogelijkheden van deze techniek bij gliomen en alzheimer onderzocht. Dit onderzoek mocht rekenen op twee miljoen euro aan giften van het Piet Poortman Fonds, Stichting Sterk & Positief, het JW Wegener Fonds en C&W de Boer.
De Class Futureproof: Ontwikkeltraject van methodiek De Class, uitrol en implementatie in NL
Projectleider: Dr. Mireille Donkervoort
Hogeschool Windesheim, in samenwerking met Nivel (nov 2021)
€ 50.000
De Class, opgericht door de Edwin van der Sar Foundation, wordt onder de Hersenstichting voortgezet en doorontwikkeld. De insteek is om de Class in het westen zelf te blijven organiseren; in het najaar van 2021 is er weer een jaarlijkse lichting van 20 jongeren van start gegaan. Daarnaast wordt de methodiek in bovengenoemd project doorontwikkeld met als doel deze uit te rollen naar meer regio’s in Nederland. Er wordt hiertoe onder andere een handleiding ontwikkeld en getoetst. In 2022 zal als eerste pilot een Class georganiseerd worden in het oosten, in de zorgketen met o.a. RadboudUMC, Breinsupport en Klimmendaal onder begeleiding van de Hersenstichting. Na 2022 onderzoeken we hoe ook andere regio’s de mogelijkheid kunnen krijgen om met de methodiek te gaan werken.
Ommetje Inclusief: een wandelapp voor iedereen!
Dr. Jorit Meesters, Basalt Revalidatie/Haagse Hogeschool
€ 30.000
In dit project wordt gewerkt aan betere toegankelijkheid en toepasbaarheid van de app Ommetje voor mensen met een beperking, zowel fysieke als cognitieve, primair na een hersenaandoening. Ommetje wordt ingezet in een onderzoeksetting onder revalidatieprofessionals en oud-revalidanten. Er wordt bekeken of deelnemers hun beweeggedrag aanpassen bij gebruik Ommetje en of deze ook na een half jaar nog bestaan. Daarnaast wordt de gebruikservaring en behoeften van de gebruiker onderzocht. Op basis van de resultaten wordt een advies gegeven hoe Ommetje inclusiever te maken.